Especialistas granizo "avanço fantástico" da nova técnica que pode alterar as mutações potencialmente fatais com precisão
A doença genética foi curado na vida, os animais adultos pela primeira vez usando um revolucionário técnica genoma de edição que pode fazer as menores alterações no vasto banco de dados da molécula de DNA com precisão.
Os cientistas usaram a tecnologia de genoma de edição para curar ratos de laboratório adultos de uma doença hepática hereditária, corrigindo uma única "letra" do alfabeto genético que havia sido transformado em um gene vital envolvido no metabolismo do fígado.
Uma mutação semelhante no mesmo gene faz com que o equivalente herdou doenças hepáticas em seres humanos - eo reparo bem sucedido do defeito genético em ratos de laboratório gera esperança de que os primeiros testes clínicos em pacientes poderiam começar dentro de poucos anos, disseram os cientistas.
O sucesso é a mais recente conquista no campo da edição genoma.Esta foi transformada pela descoberta de CRISPR, uma tecnologia que permite aos cientistas fazer quase todas as alterações de DNA em pontos bem definidos sobre os cromossomos de animais ou plantas.CRISPR - pronuncia-se "mais nítidas" - foi descoberto inicialmente em 1987 como uma defesa imunológica utilizada por bactérias contra a invasão de vírus. A sua potente potencial de edição de genoma em animais superiores, incluindo seres humanos, apenas foi totalmente realizado em 2012 e 2013 quando cientistas demonstraram que ela pode ser combinada com uma enzima ADN-sniping chamado Cas9 e utilizado para editar o genoma humano.
Os cientistas usaram a tecnologia de genoma de edição para curar ratos de laboratório adultos de uma doença hepática hereditária, corrigindo uma única "letra" do alfabeto genético que havia sido transformado em um gene vital envolvido no metabolismo do fígado.
Uma mutação semelhante no mesmo gene faz com que o equivalente herdou doenças hepáticas em seres humanos - eo reparo bem sucedido do defeito genético em ratos de laboratório gera esperança de que os primeiros testes clínicos em pacientes poderiam começar dentro de poucos anos, disseram os cientistas.
O sucesso é a mais recente conquista no campo da edição genoma.Esta foi transformada pela descoberta de CRISPR, uma tecnologia que permite aos cientistas fazer quase todas as alterações de DNA em pontos bem definidos sobre os cromossomos de animais ou plantas.CRISPR - pronuncia-se "mais nítidas" - foi descoberto inicialmente em 1987 como uma defesa imunológica utilizada por bactérias contra a invasão de vírus. A sua potente potencial de edição de genoma em animais superiores, incluindo seres humanos, apenas foi totalmente realizado em 2012 e 2013 quando cientistas demonstraram que ela pode ser combinada com uma enzima ADN-sniping chamado Cas9 e utilizado para editar o genoma humano.
Corrigindo gráfico código genético
Desde então, tem havido uma explosão de interesse na tecnologia porque é um método tão simples de mudar as letras individuais do genoma humano - os 3 bilhões de pares de bases "" da molécula de DNA - com uma precisão equivalente a correção de um único misspelt palavra em uma enciclopédia de 23 volumes.
No último estudo, os cientistas do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) usado CRISPR para localizar e corrigir o par de bases de DNA mutante único em um gene conhecido como fígado FAH, que pode levar a uma fatal acúmulo do aminoácido tirosina em os seres humanos e tem de ser tratado com medicamentos e uma dieta especial.
Os pesquisadores efetivamente curado ratos que sofrem da doença, alterando a composição genética de cerca de um terço de suas células do fígado através da técnica CRISPR, que foi entregue por alta pressão de injeção intravenosa.
"Nós basicamente mostrou que você poderia usar o sistema CRISPR em um animal para curar uma doença genética, e aquele que escolheu era uma doença no fígado, que é muito semelhante ao encontrado em humanos", disse o professor Daniel Anderson, do MIT, que liderou o estudo.
"A doença é causada por uma mutação de ponto único, e que demonstraram que o sistema CRISPR pode ser entregue num animal adulto e, em resultado de uma cura. Achamos que é uma importante prova de princípio de que esta tecnologia pode ser aplicada a animais para curar a doença, "Professor Anderson disse ao The Independent."A vantagem fundamental é que você está reparando o defeito, você está realmente corrigindo o próprio DNA", disse ele. "O que é interessante sobre essa abordagem é que podemos realmente corrigir um gene defeituoso em um animal adulto vivo."
Jennifer Doudna, da Universidade da Califórnia, em Berkeley, que foi um dos co-descobridores da técnica CRISPR, disse o estudo do Professor Anderson é um "avanço fantástico" porque demonstra que é possível curar os animais adultos que vivem com uma doença genética .
"Obviamente, não haveria numerosos obstáculos antes de tal abordagem poderia ser usado em pessoas, mas a simplicidade da abordagem, eo fato de que ele trabalhou, realmente é muito emocionante", disse o professor Doudna.
"Eu acho que haverá muito progresso feito nos próximos um a dois anos na utilização desta abordagem para a terapêutica e outras aplicações do mundo real", acrescentou.
Cumprindo CRISPR forma segura e eficiente para as células humanas afetadas é visto como um dos maiores obstáculos à sua utilização generalizada na medicina.
Feng Zhang, do Instituto Broad do MIT, disse que as injeções de alta pressão são, provavelmente, demasiado perigoso para ser usado clinicamente, é por isso que ele está trabalhando em maneiras de usar CRISPR para corrigir defeitos genéticos em pacientes humanos com a ajuda de adeno-associado vírus, que se sabe serem inofensivos.
Outros pesquisadores também estão trabalhando em vírus para levar a tecnologia CRISPR de células doentes - entrega viral semelhante de genes já teve sucesso limitado na terapia genética convencional.
Dr. Zhang disse que CRISPR também pode ser usado para criar modelos experimentais melhor de doenças humanas através da alteração dos genomas de animais experimentais, bem como células humanas que crescem no laboratório.
Professor Craig Mello, da Universidade de Massachusetts Medical School, disse que a entrega CRISPR para as células do cérebro humano e outros órgãos vitais será difícil. "As terapias CRISPR, sem dúvida, ser limitada no futuro previsível", disse ele.
FONTE:
http://www.prisonplanet.com/revealed-scientists-edit-dna-to-correct-adult-genes-and-cure-diseases.html
Desde então, tem havido uma explosão de interesse na tecnologia porque é um método tão simples de mudar as letras individuais do genoma humano - os 3 bilhões de pares de bases "" da molécula de DNA - com uma precisão equivalente a correção de um único misspelt palavra em uma enciclopédia de 23 volumes.
No último estudo, os cientistas do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT) usado CRISPR para localizar e corrigir o par de bases de DNA mutante único em um gene conhecido como fígado FAH, que pode levar a uma fatal acúmulo do aminoácido tirosina em os seres humanos e tem de ser tratado com medicamentos e uma dieta especial.
Os pesquisadores efetivamente curado ratos que sofrem da doença, alterando a composição genética de cerca de um terço de suas células do fígado através da técnica CRISPR, que foi entregue por alta pressão de injeção intravenosa.
"Nós basicamente mostrou que você poderia usar o sistema CRISPR em um animal para curar uma doença genética, e aquele que escolheu era uma doença no fígado, que é muito semelhante ao encontrado em humanos", disse o professor Daniel Anderson, do MIT, que liderou o estudo.
"A doença é causada por uma mutação de ponto único, e que demonstraram que o sistema CRISPR pode ser entregue num animal adulto e, em resultado de uma cura. Achamos que é uma importante prova de princípio de que esta tecnologia pode ser aplicada a animais para curar a doença, "Professor Anderson disse ao The Independent."A vantagem fundamental é que você está reparando o defeito, você está realmente corrigindo o próprio DNA", disse ele. "O que é interessante sobre essa abordagem é que podemos realmente corrigir um gene defeituoso em um animal adulto vivo."
Jennifer Doudna, da Universidade da Califórnia, em Berkeley, que foi um dos co-descobridores da técnica CRISPR, disse o estudo do Professor Anderson é um "avanço fantástico" porque demonstra que é possível curar os animais adultos que vivem com uma doença genética .
"Obviamente, não haveria numerosos obstáculos antes de tal abordagem poderia ser usado em pessoas, mas a simplicidade da abordagem, eo fato de que ele trabalhou, realmente é muito emocionante", disse o professor Doudna.
"Eu acho que haverá muito progresso feito nos próximos um a dois anos na utilização desta abordagem para a terapêutica e outras aplicações do mundo real", acrescentou.
Cumprindo CRISPR forma segura e eficiente para as células humanas afetadas é visto como um dos maiores obstáculos à sua utilização generalizada na medicina.
Feng Zhang, do Instituto Broad do MIT, disse que as injeções de alta pressão são, provavelmente, demasiado perigoso para ser usado clinicamente, é por isso que ele está trabalhando em maneiras de usar CRISPR para corrigir defeitos genéticos em pacientes humanos com a ajuda de adeno-associado vírus, que se sabe serem inofensivos.
Outros pesquisadores também estão trabalhando em vírus para levar a tecnologia CRISPR de células doentes - entrega viral semelhante de genes já teve sucesso limitado na terapia genética convencional.
Dr. Zhang disse que CRISPR também pode ser usado para criar modelos experimentais melhor de doenças humanas através da alteração dos genomas de animais experimentais, bem como células humanas que crescem no laboratório.
Professor Craig Mello, da Universidade de Massachusetts Medical School, disse que a entrega CRISPR para as células do cérebro humano e outros órgãos vitais será difícil. "As terapias CRISPR, sem dúvida, ser limitada no futuro previsível", disse ele.
FONTE:
http://www.prisonplanet.com/revealed-scientists-edit-dna-to-correct-adult-genes-and-cure-diseases.html
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